Jak powstaje nowy lek? Etapy badań klinicznych krok po kroku

Nowoczesne leki i terapie medyczne nie powstają z dnia na dzień. Ich opracowanie to złożony, wieloetapowy proces, który może trwać od 10 do nawet 15 lat. Każda substancja, zanim trafi do apteki i zostanie dopuszczona do stosowania u pacjentów, musi przejść rygorystyczne testy i badania kliniczne. Proces ten zapewnia skuteczność, bezpieczeństwo oraz jakość nowych terapii.

Poniżej przedstawiamy wszystkie etapy, przez które przechodzi potencjalny lek – od badań przedklinicznych aż po monitorowanie już dopuszczonych produktów leczniczych.

1. Badania przedkliniczne – testy w laboratorium i na zwierzętach

Pierwszym etapem w procesie opracowywania nowego leku są badania przedkliniczne. Ich celem jest wstępna ocena właściwości danej substancji aktywnej przed podaniem jej ludziom.

W badaniach przedklinicznych stosuje się:

Testy in vitro – prowadzone na komórkach hodowanych w warunkach laboratoryjnych. Pozwalają one ocenić m.in. działanie przeciwnowotworowe, przeciwzapalne lub przeciwwirusowe substancji.
Badania in vivo (na zwierzętach) – służą do oceny toksyczności, metabolizmu, biodostępności oraz wstępnej skuteczności kandydata na lek.
Modelowanie komputerowe (in silico) – wykorzystuje się zaawansowane algorytmy do przewidywania interakcji między cząsteczkami i receptorami w organizmie.

Znaczenie badań przedklinicznych

Badania przedkliniczne mają kluczowe znaczenie dla bezpieczeństwa przyszłych uczestników badań klinicznych. Zaledwie około 5% badanych substancji przechodzi do kolejnego etapu – większość zostaje odrzucona ze względu na niewystarczającą skuteczność lub szkodliwy wpływ na organizm.

2. Faza I – ocena bezpieczeństwa u ludzi

Faza I to pierwszy etap badań klinicznych, w którym lek podawany jest ludziom. Celem tego etapu jest ocena bezpieczeństwa substancji oraz jej tolerancji przez organizm człowieka.

Charakterystyka fazy I:

Uczestnicy: Zwykle 20–100 zdrowych ochotników. W przypadku terapii onkologicznych uczestnikami mogą być pacjenci z zaawansowaną chorobą nowotworową.
Główne cele:
- Ustalenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD).
- Identyfikacja skutków ubocznych.
- Określenie, jak lek jest wchłaniany, metabolizowany i wydalany przez organizm.
Czas trwania: od kilku miesięcy do roku.

Na tym etapie naukowcy analizują także, jak różne dawki wpływają na organizm i czy występują reakcje niepożądane. Faza I kończy się, jeśli substancja okaże się bezpieczna i wykazuje potencjał do dalszego badania.

3. Faza II – ocena skuteczności i dobór dawki

Po pozytywnej ocenie bezpieczeństwa lek przechodzi do fazy II. W tej fazie testowany jest na grupie pacjentów cierpiących na konkretną jednostkę chorobową, dla której lek jest przeznaczony.

Charakterystyka fazy II:

Uczestnicy: 100–300 pacjentów z określoną diagnozą (np. cukrzyca typu 2, astma, choroby autoimmunologiczne).
Cele badań:
- Ocena skuteczności terapeutycznej.
- Dobór optymalnej dawki.
- Dalsza ocena bezpieczeństwa i skutków ubocznych.
Metodyka: Randomizacja (losowy podział na grupy) oraz zastosowanie placebo lub istniejącej terapii jako punktu odniesienia.

Efektywność

Statystycznie, jedynie około 33% leków testowanych w fazie II kwalifikuje się do kolejnej fazy badań. Kluczowe znaczenie mają wyniki porównawcze – lek musi wykazać istotnie lepsze działanie niż placebo lub obecnie stosowane leczenie.

Przykład: Lek, który obniża poziom glukozy we krwi u pacjentów z cukrzycą o 20% więcej niż placebo, może zostać zakwalifikowany do dalszego rozwoju klinicznego.

4. Faza III – potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa na dużej populacji

Faza III to najbardziej zaawansowany i kosztowny etap badań klinicznych przed rejestracją leku. Celem jest potwierdzenie skuteczności terapii na dużej, zróżnicowanej populacji oraz wykrycie rzadkich działań niepożądanych.

Charakterystyka fazy III:

Uczestnicy: od 300 do nawet 3000 pacjentów z wielu krajów.
Cele:
- Porównanie nowej terapii z leczeniem standardowym.
- Weryfikacja długoterminowego bezpieczeństwa.
- Zebranie danych wymaganych przez instytucje rejestrujące.
Czas trwania: od 2 do 4 lat.
Wymogi statystyczne: Wyniki muszą być istotne statystycznie (p < 0,05), co oznacza, że prawdopodobieństwo przypadkowego uzyskania danego wyniku jest bardzo niskie.

Pozytywne zakończenie fazy III umożliwia producentowi złożenie wniosku o rejestrację leku w odpowiednich agencjach regulacyjnych, takich jak EMA (European Medicines Agency) czy FDA (Food and Drug Administration).

5. Rejestracja leku – weryfikacja przez agencje regulacyjne

Po zakończeniu badań klinicznych producent składa dokumentację rejestracyjną, która zawiera szczegółowe wyniki wszystkich przeprowadzonych badań, dane dotyczące produkcji i kontroli jakości, a także plan monitorowania bezpieczeństwa po wprowadzeniu leku na rynek.

Co sprawdzają instytucje rejestracyjne?

Skuteczność i bezpieczeństwo leku na podstawie wyników badań klinicznych.
Jakość i powtarzalność procesu produkcyjnego.
Ocena ryzyka i korzyści.
Propozycje oznaczeń, ulotki i materiałów dla pacjentów.

Po dokładnej analizie, agencja może dopuści lek do obrotu lub zażądać dodatkowych danych. W niektórych przypadkach rejestracja odbywa się warunkowo – np. przy lekach ratujących życie.

6. Faza IV – nadzór po wprowadzeniu leku na rynek

Po zatwierdzeniu i wprowadzeniu do obrotu, lek podlega tzw. farmakowigilancji, czyli ciągłemu monitorowaniu skuteczności i bezpieczeństwa w realnych warunkach klinicznych.

Cele fazy IV:

Wykrycie rzadkich i bardzo rzadkich działań niepożądanych, które nie pojawiły się podczas wcześniejszych badań.
Ocena skuteczności leku w grupach pacjentów, które były wykluczone z poprzednich faz (np. dzieci, osoby starsze, kobiety w ciąży).
Porównanie skuteczności z nowo wprowadzanymi terapiami.

Przykład: W przypadku szczepionek przeciw COVID-19 faza IV pozwoliła potwierdzić ich długoterminową skuteczność w zapobieganiu ciężkiemu przebiegowi choroby i hospitalizacji.

Dlaczego warto uczestniczyć w badaniach klinicznych?

Udział w badaniach klinicznych to nie tylko szansa na dostęp do innowacyjnych terapii, ale również realny wkład w rozwój medycyny. Pacjenci mogą liczyć na:

Dostęp do nowoczesnych terapii, które mogą być skuteczniejsze niż standardowe leczenie.
Bezpieczeństwo i kompleksową opiekę medyczną, w tym regularne konsultacje, badania diagnostyczne i monitorowanie stanu zdrowia.
Współudział w rozwoju nauki, który przyczynia się do poprawy jakości życia przyszłych pacjentów.

W Ośrodku Badań Klinicznych Oslomed każdy uczestnik traktowany jest z najwyższą starannością. Szczegółowo wyjaśniamy przebieg badania i odpowiadamy na wszystkie pytania przed podpisaniem świadomej zgody.